BlueRock Therapeutics annonce l’achèvement du recrutement de patients pour l’étude de phase 1 sur la maladie de Parkinson

Bayer AG et sa filiale à 100 %, BlueRock Therapeutics LP, ont annoncé la fin du recrutement des patients dans leur étude ouverte de phase 1 (Ph1) sur les neurones dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes chez des personnes atteintes de la maladie de Parkinson (MP).

BlueRock Therapeutics annonce l'achèvement du recrutement de patients pour l'étude de phase 1 sur la maladie de Parkinson

Les patients atteints de la maladie de Parkinson sont confrontés à des défis et des incertitudes qui changent leur vie et qui ne sont pas pris en compte par les traitements actuels. Nous sommes ravis que notre essai clinique de phase 1 ait terminé le recrutement et nous pensons qu’il s’agit d’une prochaine étape essentielle pour le développement d’une nouvelle thérapie cellulaire qui a le potentiel de transformer le paysage thérapeutique de cette maladie dévastatrice.

Ahmed Enayetallah, M.D., Ph.D., vice-président principal du développement clinique de BlueRock Therapeutics. « 

Il s’agit d’une première étude chez l’homme, et le profil de sécurité à ce stade précoce du développement est donc de la plus haute importance. L’essai recrutera jusqu’à 12 participants sur des sites aux États-Unis.

BlueRock Therapeutics annonce l'achèvement du recrutement de patients pour l'étude de phase 1 sur la maladie de Parkinson

Les neurones générateurs de dopamine présents dans le cerveau des sujets seront transplantés sous anesthésie générale dans le putamen. Après l’opération, les sujets reçoivent des médicaments pour atténuer partiellement leur système immunitaire (afin d’empêcher l’organisme de rejeter les cellules) pendant un an. La sécurité, la tolérance, la preuve de la survie des cellules (par IRM et TEP du cerveau) et l’effet sur les symptômes de la maladie de Parkinson sont évalués pendant deux ans après la transplantation.

À propos de l’essai de phase 1 BRT-DA01

L’objectif de l’étude de phase 1 est d’évaluer la sécurité et la tolérance de la transplantation de BRT-DA01 un an après la transplantation. Les objectifs secondaires de l’essai sont de voir si la survie des cellules transplantées et les effets moteurs persistent, ainsi que d’évaluer plus avant la sécurité et la tolérance à deux ans.

Qu’est-ce que la maladie de Parkinson ?

La maladie de Parkinson (MP) est une maladie neurodégénérative qui affecte les mouvements et la parole. La cause de la MP est inconnue, mais on pense qu’il s’agit d’une combinaison de facteurs génétiques et environnementaux. La MP commence généralement vers l’âge de 60 ans, mais peut survenir plus tôt. Les symptômes comprennent les tremblements, la rigidité, la lenteur des mouvements et les difficultés d’équilibre. La MP progresse lentement et peut entraîner une invalidité au fil du temps. La maladie de Parkinson est incurable, mais il existe des traitements qui peuvent aider à gérer les symptômes.

BlueRock Therapeutics annonce l'achèvement du recrutement de patients pour l'étude de phase 1 sur la maladie de Parkinson

La maladie de Parkinson, qui touche environ une personne sur mille dans le monde, est une maladie neurologique marquée par des tremblements, une raideur, une lenteur des mouvements (bradykinésie) et une asymétrie du départ. Les principaux symptômes physiques de la maladie de Parkinson sont le tremblement distal de repos, la rigidité, la bradykinésie et l’asymétrie au départ. La dépression, la démence et la psychose sont des problèmes neuropsychiatriques courants liés à la maladie de Parkinson.

La MP affecte la vie des patients de nombreuses façons. La façon la plus évidente est l’impact sur le mouvement et la parole. La MP peut rendre difficile le fait de marcher, de s’habiller ou de manger. Elle peut également causer des problèmes de pensée, de mémoire et d’humeur. Ces symptômes peuvent rendre difficile le travail, la socialisation ou la prise en charge de soi. La maladie de Parkinson peut également entraîner l’isolement et la dépression.

La maladie de Parkinson peut-elle être guérie ? Quels sont les principaux traitements ?

Les symptômes de la maladie de Parkinson peuvent être gérés dans un premier temps par la réduction des médicaments antiparkinsoniens. L’utilisation judicieuse d’agents psychoactifs peut être nécessaire. La consultation d’un sous-spécialiste est souvent nécessaire.

Il n’existe pas de traitement curatif de la MP, mais il existe des traitements qui peuvent aider à gérer les symptômes. BlueRock Therapeutics développe une nouvelle thérapie cellulaire pour la MP qui a le potentiel d’améliorer les symptômes et de ralentir la progression de la maladie. L’essai clinique de phase 1 recrute actuellement des patients sur plusieurs sites aux États-Unis.

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