Des chercheurs ont publié une étude dans PNAS qui a révélé qu’une percée prometteuse dans l’élimination du virus de l’immunodéficience humaine de type 1 (VIH-1) chez des souris humanisées et infectées a été réalisée en combinant deux thérapies de modification génétique CRISPR avec une thérapie antirétrovirale (ART). Cette approche révolutionnaire de traitement pourrait transformer la prise en charge du VIH-1 chez les humains.
L’excision de l’ADN de HIV-1 et l’inactivation de CCR5 ont été combinées en utilisant des technologies d’édition de gènes construites sur des observations de guérisons signalées chez des patients humains [atteints du VIH]. Dans les rares cas de guérisons du VIH chez l’homme, les patients ont subi une greffe de moelle osseuse pour une leucémie et les cellules donneuses utilisées portaient des mutations inactivantes de CCR5,
a déclaré l’auteur de l’étude Kamel Khalili, PhD, professeur Laura H. Carnell et directeur du département de microbiologie, d’immunologie et d’inflammation et directeur de la Lewis Katz School of Medicine, dans un communiqué de presse.
La technologie double CRISPR développée dans l’étude cible spécifiquement deux zones : le corécepteur de type 5 de la chimiokine C-C (CCR5) du virus du VIH-1, qui permet au virus d’entrer dans les cellules, et la région LTR-Gag des cellules infectées, où l’ADN viral dormant est présent. En ciblant ces deux zones critiques, les chercheurs ont pu éliminer efficacement le virus du VIH-1 chez des souris humanisées et infectées, offrant ainsi de l’espoir pour une éventuelle guérison à l’avenir.
La thérapie antirétrovirale (TAR) est actuellement le traitement standard pour le VIH-1, mais elle ne supprime que le virus et ne l’élimine pas complètement du corps. Cela signifie que les personnes recevant la TAR sont toujours exposées au risque de développer le syndrome d’immunodéficience acquise (SIDA) et d’autres complications associées au VIH-1. Cependant, l’étude a montré que l’approche double technologie CRISPR a été capable d’éliminer complètement le virus du VIH-1 chez certaines souris traitées, fournissant ainsi des preuves de l’efficacité potentielle de cette approche de traitement innovante chez l’homme.
Dans l’ensemble, cette étude constitue une avancée importante dans le développement d’un remède contre le VIH-1. En ciblant le virus à sa source et en l’éliminant complètement, cette approche de traitement révolutionnaire peut offrir un nouvel espoir aux personnes vivant avec le VIH-1, et finalement conduire à l’éradication de ce virus mortel.
Nous démontrons que des améliorations supplémentaires de LASER ART et CRISPR pour l’édition combinatoire des gènes viraux et cellulaires stratégiquement importants tels que CCR5 chez des souris humanisées peuvent être réalisées et servir de preuve de principe pour des investigations ultérieures vers des essais cliniques,
ont écrit les auteurs de l’étude.